近日，我院博士后科研工作站所申报的《基于碱基编辑技术的苯丙酮尿症基因治疗》课题，被列入2022年浙江省博士后科研项目择优资助一等资助。

阮靖华博士于2021年8月正式加入浙江大学滨江研究院儿童健康创新研究中心精准诊治实验室开展儿童遗传代谢疾病苯丙酮尿症的基因治疗创新研究。在舒强教授和李学坤教授两位导师的精心指导下，根据浙江省大规模新生儿筛查数据完成苯丙酮尿症患者基因分型，基于前期研判明确了疾病的基因治疗类型及策略，建立了患者基因治疗的多能干细胞模型和动物模型，完成了基因校正载体构建及递送系统的初步筛选。下阶段，本课题将在浙江省人力资源和社会保障厅的资助下，对苯丙酮尿症进行细胞水平和人类疾病动物模型进行治疗及疗效评价。

儿童健康创新研究中心依托浙江大学医学院附属儿童医院的学科及人才优势，发挥国家儿童健康与疾病临床医学研究中心和国家儿童区域医疗中心等国家级平台的创新优势，围绕儿童健康与疾病重点领域、关键环节和重大问题开展基础研究和科技创新。以儿童重大疾病防控需求为导向，集聚高层次人才、开展高质量项目、突破高难度技术、打造高标准平台、研发高水平产品，构建产学研多方联动、协调发展的创新创业生态圈，加快儿童健康保障与重大疾病防控的技术创新与成果转化。

下一阶段，研究院将继续发挥博士后制度和博士后工作站在人才引进和培养中的独特优势，广泛吸纳专业技术水平高、科研实践能力强的博士人才加入，推进高层次创新人才培养，为科技领军人才储备力量，强化技术创新与科技成果转化力度，助力区域经济发展。